最高票@渭水凄凉 的逻辑真是让人笑掉大牙。



呵呵，病人说有效就是有效，那病人说无效呢？难不成答主是神医包治百病？如果不是的话，答主怎么不说说没治好的？这是说中医治愈率是100%呢？还是说中医是薛定谔的有效？

世界上没有保证100%治愈的神药。现代医学对有效性的评估，不是看治好了的几个病人说什么，而是建立在合理的临床实验设计下的统计结果。


安全和疗效，说起来貌似很简单，其实这件事非常复杂。

怎么样考察一个药物的安全性呢？不毒死人？测试对象不会觉得不舒服？别忘了，这里测试对象可是病人，很多病人本来就会有各种不舒服的症状，如何确定这些症状是疾病本身的自然状态而不是药物引起的不良反应？

对于有效性来说，问题就更多了，如何确定有效性？病人完全康复？症状稍微有所好转？如果有些症状好转了，有些症状恶化了算什么？如果有的病人完全康复了，有的病人恶化了又算什么？如果病人一开始好转了，过了两个月之后恶化了，那评价疗效应该截取到那个时间点？另外，怎么算好转，怎么算恶化？

对于所有这些问题，现代医学都必须要考虑到，这就是现代医学方法论的严密逻辑。那如何考虑这些问题呢？

首先一个概念，就是病人基线数据。每一个病人在进入临床实验前，必须经过一系列测试，不同的实验有不同的测试标准，但目的是一样的，就是获得病人在接受临床实验药物之前的各项指标状态，尤其是与针对的疾病相关的各项指征。有时，为了排除病人之前所接受的治疗的延时效应，临床试验在录取病人时，会对病人在之前半年或一年内接受的治疗和其生理数据有要求。有了准确的病人的基线数据，才能与病人接受治疗之后的各个时间点的状态进行比较。

第二个概念，就是临床终点的选择。临床终点的意义，就是说，为了评价药物的疗效，需要先确定一个评价的标准，这个标准必须包括评价的对象和评价对象的时间节点。举个例子，对于一些常见肿瘤治疗来说，就临床二期来说，评价标准一般包括客观响应率（ORR），疾病控制率（DCR），无进展生存期（PFS）等。客观响应率指的是测试对象在接受药物之后，肿瘤的变化情况满足一定条件后，该测试对象被认为是对药物有响应，统计了所有对药物有响应的测试对象与总体治疗对象相比，就得到了客观响应率。衡量满足客观响应的肿瘤变化条件也是经过严格定义的，常见的标准包括RECIST1.1等。由于客观响应率本身并没有时间限制，因此在决定采用客观响应率作为临床终点时，研究人员一般会加上一个时间节点，比如48周或者24周。更复杂一些，比如还应该澄清，是48周最后一次测量时的客观反应率，还是48周内的最佳客观反应率。其他的DCR,PFS等就不一一展开，以后有机会专门写一篇讨论临床终点选择。

第三个概念就是安全性评价标准。具体来说，就是不良反应分级与原因追溯。前者是指在临床实验中，会将病人所经历的所有不良反应进行分级，一般分为1到4级，其中1到2级为轻度不良反应，3级以上为重度不良反应，值得注意的是，这里的分级与不良反应的种类无关，仅仅是在同一不良反应下，对程度进行分级。原因追溯指的是对不良反应发生的原因进行考察，一般来说，会分为治疗相关与治疗不相关，药物相关与药物不相关，有些涉及到特殊给药途径的，还分为给药途径相关与给药途径不相关。具体如何分级如何追溯涉及到不少临床试验设计技巧，这里也暂时不展开了。

当然说的再多，中医粉的脑回路是理解不了的 （有感于昨天心情好和某粉对话浪费了时间）







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